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出品 | 搜狐健康
作者 | 汪嘉祯
编辑 | 袁月
上周英矽智能干了一件事，让整个制药行业聚焦关注。
2026年9月10日 — 由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段药物研发科技公司英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）宣布，Rentosertib (ISM001-055/INS018_055) III期临床试验（CTR20262475，NCT07687459）已在中国北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例患者入组。
Rentosertib（ISM001-055）是一种潜在全球首创小分子抑制剂，由英矽智能自有生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现和开发。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治疗IPF的孤儿药资格认定。2025年5月，Rentosertib经 CDE 公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。
IPF特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾。苑喂δ芙行、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。
此次Rentosertib (ISM001-055/INS018_055)的III期临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在系统评估每日一次口服 Rentosertib 持续给药 52 周的疗效与安全性。由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI）。
作为本研究的首席主要研究者（Leading PI），中国医学科学院北京协和医院徐作军教授表示：“ AI发现的这个靶点TNIK，之前从未与纤维化建立过关联。这或许说明AI在复杂疾病的靶点发现方面，正在开辟一条区别于传统研究范式的路径。此次首例患者给药标志着Rentosertib的又一项临床关键进展，在IIa期看到了‘逆转’的趋势之后，我们需要更大样本、更长周期的III期临床验证。从III期启动到最终获批上市，顺利的情况下需要三到四年，我们期待Rentosertib能够达到主要研究终点，顺利获批上市造福患者。”
截至目前，英矽智能已发表多篇经同行审议的学术论文记录了 Rentosertib 从早期靶点识别到 IIa 期临床研究的研发历程。2024年，《自然·生物技术》刊登的研究阐述了Rentosertib 由 AI 驱动的早期发现过程；2025年，《自然·医学》刊登的研究介绍Rentosertib 用于IPF治疗的 IIa 期临床试验结果，该试验达到了主要安全性终点，并展示出令人鼓舞的剂量依赖性的疗效趋势；2026年，《自然·生物技术》发表的进一步研究，六大独立衰老时钟模型一致显示，与安慰剂组相比，接受 Rentosertib 治疗的患者生物学年龄有所降低。
III期临床试验，是新药上市前最后一个、也是最大的一道关卡。全球大约有50%的药物在这个阶段折戟沉沙，前面花了十年、烧了十亿美元，如果III期过不了，全部投入就打水漂了。所以，一款药物进入III期临床，本身就意味着它已经通过了I期安全性验证和II期初步有效性验证。而Rentosertib的特别之处在于：它是AI从零设计的，靶点是AI挑的，分子是AI造的，而现在，它要在真人身上做大规摸验证了。
英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁 Carol Satler 博士表示：“我相信 Rentosertib 将为特发性肺纤维化（IPF）领域的患者治疗带来变革，而 AI 以更快的速度和更低的成本实现了这一突破，这将在未来的药物研发中产生深远影响。随着首例患者给药，我们希望能看到真实世界中的改善效果，进一步验证在 II 期临床中观察到的积极信号，并共同见证一款新药从概念到潜在患者获益的高效推进进程。”
搜狐健康了解到，在 AI 驱动的研发方面，英矽智能在2026年前9个月内提名了 9 个临床前候选化合物（PCC），刷新了公司年度管线产出的历史纪录；同时在其自研与合作管线中顺利达成了 8 个临床里程碑。领跑这些研发进展的是Rentosertib (ISM001-055)，作为全球首个完全由生成式 AI 赋能研发的潜在全球首创（First-in-class）候选药物，rentosertib 目前已正式进入用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的 III 期临床试验阶段，迈出了走向临床验证与商业化落地的关键一步。
此外，英矽智能于7月发布业界首个“药物研发基准评估”测试集，旨在针对基础模型提供全面性能评估，并于近期宣布推出一系列MMAI Gym for Science 驱动训练的前沿化学与生物学专家模型，其在 50 多个基准测试任务中展现出了达到 SOTA（业内先进）水平的性能。依托这一全新能力，英矽智能有望驱动规模化创新、探索创新分子实体（New Modality）和多元化适应症拓展，进一步加速长寿药物的发现与开发进程。
正因如此，凭借其 AI 平台与管线资产在全球范围内获得的广泛认可，英矽智能也在近期宣布，2026 年上半年实现总收入约 1.06 亿美元，同比增长 287%；同时实现经调整净利润超 5100 万美元，迎来上市以来首个盈利的半年度。这一财务里程碑主要得益于公司与全球顶尖伙伴达成的一系列对外授权、联合开发及研发合作，涵盖礼来（Eli Lilly）、施维雅（Servier）、武田（Takeda）、SK Biopharmaceuticals、齐鲁制药、衡泰生物、康哲药业（CMS）及元羿生物（Tenacia）等知名药企。截至最新数据，英矽智能在 2026 年内披露的签约合作总额已达约 73 亿美元，推动公司自 2021 年以来的累计签约合作总额跃升至近 110 亿美元。
